La col·laboració és clau en l’àmbit sanitari, i ho és especialment quan es tracta de malalties rares. “El gran tema de les minoritàries és col·laborar”, ha declarat el director gerent de l’Hospital Sant Joan de Déu, el doctor Manel del Castillo. Aquesta col·laboració ha de traduir-se en una millora de proves diagnòstiques i del tractament de les dades del sistema sanitari, ha agregat la directora de la farmacèutica Alexion a Espanya i Portugal, Leticia Beleta, en una nova sessió del cicle The New Barcelona – Moments Estel·lars, organitzat per The New Barcelona Post amb la col·laboració de CASA SEAT, Must Media Group y Barcelona Global.
En una sala desbordada pels assistents i conversant amb el periodista i professor de la UPF-BSM Toni Aira, Beleta i Del Castillo han destacat la recerca que es duu a terme des de Barcelona en l’àmbit de les malalties rares. “Rares, però no invisibles”, ha puntualitzat el director gerent de l’hospital referent en pediatria en general, i en oncologia infantil i malalties rares en particular. “Són rares per separat però, quan les juntes, són el grup de patologies a Espanya que afecta un nombre més nombrós de persones”, fins prop de tres milions, 350.000 a Catalunya. En total, existeixen unes 7.000 malalties minoritàries, i Sant Joan de Déu juga un rol destacat en aquest àmbit a nivell estatal i europeu. Des del seu lideratge, coordina el projecte Úniques, del qual formen part 30 centres hospitalaris.
La importància de la “gran N”
L’Hospital Sant Joan de Déu juga amb avantatge davant la dificultat que comporta el fet que cadascuna de les malalties minoritàries afecti un reduït nombre de persones. L’hospital és el centre sanitari que atén més nens amb malalties minoritàries d’Europa, i compta amb més de 28.000 pacients actius amb 1.300 patologies diferents. “Tenim una gran N. La N és el nombre de casos i, per poder investigar, necessites una massa crítica, un nombre mínim de persones que t’atorgui expertise”, explica Del Castillo, que acumula una trajectòria de més de 35 anys en gestió hospitalària.
Per eixamplar encara més aquesta N, l’hospital coordina Úniques, projecte “molt disruptiu i ambiciós” que conjumina un ecosistema de treball en el qual participen un total de 30 hospitals espanyols. Aquesta iniciativa “única i pionera a Europa” té com a objectiu crear i consolidar un “model d’atenció integral” que garanteixi una atenció especialitzada i multidisciplinària per a pacients pediàtrics amb malalties minoritàries. Amb aquesta finalitat, Úniques promou una base de dades federada per compartir coneixement i millorar diagnòstic i teràpies. Per a això, compta amb un finançament de 46 milions d’euros vinculat als Next Generation, com ha concretat Del Castillo. És en aquest projecte en el qual s’inscriu la recent aliança de l’hospital amb la Fundació La Caixa, que en els propers tres anys aportarà 7,5 milions d’euros a l’hospital per donar suport a la recerca que realitza sobre aquestes malalties.
El projecte Úniques operarà des d’un nou edifici del qual l’hospital disposarà en la zona en desenvolupament que serà la Porta Diagonal. Del Castillo ha avançat en primícia que el 29 de febrer posaran la primera pedra de l’edifici, que albergarà tots els equipaments necessaris per oferir els serveis d’atenció, diagnòstic i teràpia d’aquestes malalties. El nou immoble disposarà de 15.000 metres quadrats, dissenyats com a centre de medicina personalitzada de precisió. Per materialitzar-ho, Sant Joan de Déu compta amb finançament públic i també amb donacions, amb les quals busca finançar la meitat del projecte. En la zona, l’hospital disposarà d’aquest i d’un altre edifici, que llogarà a l’Ajuntament. Aquesta futura Porta Diagonal, a Esplugues de Llobregat, aspira a convertir-se en un hub de l’àmbit sanitari i científic que atregui a startups i a companyies del sector.
Un ecosistema amb germen tèxtil
Aquest hub se sumarà a un potent ecosistema que s’està forjant a Barcelona i el seu entorn en el sector de la salut i les ciències de la vida. En aquest àmbit, Beleta ha elogiat el llegat d’un actor inesperat: la indústria tèxtil catalana. El coneixement que va generar entorn de la química pels seus processos i tints va facilitar que multinacionals apostessin per Barcelona per situar centres de producció i fàbriques. “Tenim un deute amb aquest sector”, ha reivindicat Beleta, que ha sumat a l’equació la importància d’empreses de famílies catalanes que van apostar per l’àmbit farmacèutic, entre les quals ha citat les impulsores de laboratoris com Esteve, Uriach, Almirall, Grifols i Hipra.
Aquesta tradició farmacèutica va ser el caldo de cultiu per a l’ecosistema actual de l’àmbit de la salut i les ciències de la vida. Compta amb unes 1.400 empreses a Catalunya, tal com ha explicat Beleta citant un estudi publicat hores abans per Biocat. Va ser principalment per aquest ecosistema que Alexion va instal·lar la seva filial per a Espanya i Portugal a Barcelona fa 15 anys. També va ser el motiu pel qual AstraZeneca, que va adquirir Alexion el 2021, ha obert a Barcelona el seu hub de R+D, que es traslladarà a l’Edifici Estel l’any 2025. Aquest ecosistema, el contacte amb hospitals i “les llavors de recerca que ja hi havia van fer que, entre totes les possibles candidates, es triés Barcelona”, ha relatat Beleta. El nou hub d’AstraZeneca compta amb 500 empleats i preveu duplicar la seva plantilla en els propers anys. Ho farà valent-se de la seva “gran capacitat per atreure talent, i és que ja hi ha 33 nacionalitats assegudes a l’oficina”.
A més de remarcar la importància de disposar d’una potent xarxa d’hospitals, centres de recerca i universitats, Beleta ha enaltit també el paper d’agents vinculats a l’àmbit econòmic. “Tenim escoles de negoci i empreses de capital de risc. Tenim totes les peces de la cadena: recerca, finançament, hospitals, universitats, inversió, i organismes tant públics com privats que ens ajuden a avançar”, ha agregat la directiva d’Alexion, que acumula més de dues dècades en el sector farmacèutic.
L’Hospital Sant Joan de Déu és el centre sanitari que atén més nens amb malalties minoritàries d’Europa, i compta amb més de 28.000 pacients actius amb 1.300 patologies
“Barcelona és pionera a abordar molts dels reptes de les malalties rares”, ha proclamat Beleta. I, des d’aquesta condició capdavantera, ha apostat per ampliar no només la col·laboració entre actors, sinó a millorar proves com el cribratge neonaral. Conegut com la prova del taló, permet diagnosticar múltiples malalties mitjançant una simple punxada al taló d’un nounat. El nombre de malalties que es detecten amb la prova difereix entre comunitats autònomes, i oscil·la entre set a unes 40 malalties —a Catalunya, 25—. “Hem de continuar coordinant-nos per incloure més patologies”. Del Castillo ha compartit aquesta reivindicació, i ha alertat que “si no tens un diagnòstic, no tens pronòstic, no saps què passarà amb el teu fill”.
Precisament la dificultat en el diagnòstic és una altra de les característiques de les malalties rares. De fet, Del Castillo ha destacat que el 50% de les persones afectades per aquestes malalties no té un diagnòstic “amb cognom”, i el 95% d’elles no té un tractament específic. Beleta ha afegit que els pacients triguen una mitjana de quatre anys a obtenir un diagnòstic adequat, i que hi haurà pacients que moriran sense conèixer la seva condició. Aquesta realitat afecta a les famílies dels pacients més enllà de la malaltia, i és que moltes opten per traslladar-se a la ciutat en la qual es tracta el seu fill. “Les famílies són el nostre motor. Les mares són autèntiques forces de la natura”, i lluiten també per promoure la recerca i captar fons. I és que, segons Del Castillo, la recerca d’una malaltia minoritària pot impulsar-se a partir de 100.000 euros anuals durant tres anys.
I, amb aquestes dificultats, per què Sant Joan de Déu i Alexion aposten per la recerca de les malalties minoritàries? “Ens interessa pel nostre ADN”, explica Del Castillo, que rememora que la seva ordre hospitalària va néixer fa cinc segles amb el propòsit de curar i cuidar a persones vulnerables de manera humanista per a avançar cap a una societat més justa. “I què hi ha més vulnerable que una família d’un nen amb una malaltia minoritària?”.
Alexion també porta en el seu ADN aquest interès per les malalties rares des que va néixer fa tres dècades de la mà d’un investigador i un metge a Boston. Després de fracassar inicialment amb el seu tractament, va passar a ser de les poques empreses que es dedica exclusivament a investigar aquest tipus de malalties. “Té molt sentit investigar on no hi ha alternativa, encara que comporta risc: tots tenim històries de fracàs” i dificultats en l’accés al tractament. “Som molts els laboratoris els que som conscients que hi ha 7.000 malalties a les quals donar resposta”.
Beleta assegura que Barcelona disposa de “totes les peces de la cadena: recerca, finançament, hospitals, universitats, inversió, i organismes tant públics com privats, que ajuden a avançar”
Tot això emmarcat en un context en el qual Barcelona s’ha posicionat en els últims anys com un clar referent europeu en innovació en l’àmbit de la salut. La ciutat ha desenvolupat un potent ecosistema d’innovació sanitària, en el qual exerceixen un paper rellevant les universitats, centres de recerca i múltiples startups que estan fent eclosió en la capital catalana i el seu entorn. De fet, les empreses emergents del sector healthtech són les més nombroses dins del conjunt de startups catalanes. A més, Barcelona té en marxa diversos projectes que seran clau per al sector de les ciències de la vida. Entre ells, la futura Ciutadella del Coneixement, el CaixaResearch Institute i el nou Clínic, que està cridat a ser un pol de ciència i salut de la Barcelona metropolitana.
